◇ 美FDA, ‘SB-525’ 패스트-트렉 승인…개발 속도에 탄력 붙을 듯

[뉴스파인더 헤모라이프 유성연 기자] 미FDA는 화이자와 상가모 세라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)사가 공동으로 개발한 A형 혈우병 유전자 치료제 ‘SB-525’에 대해 ‘신속한 행정지원 절차(fast-track status)’를 승인했다.

미FDA의 ‘신속한 행정지원 절차’ 결정은, 환자들에게 획기적인 치료제가 될 새로운 약품에 대해 우선순위를 두고 리뷰 과정을 신속하게 진행하는 행정지원 절차이다. 이에 따라 ‘SB-525’의 개발 속도에 탄력이 붙을 것으로 전망된다.

‘SB-525’는 재조합 아데노 바이러스(rAAV / adeno-associated virus)를 이용해 인체 유전자 내에 삽입되어 8번 응고인자를 생성하게 된다. 이에따라 환자에게 단 1회의 투여로 8번 응고인자를 지속적인 생성하게 되면서 8인자 결핍 환자가 치유되는 효과를 얻게 된다.

유전 물질은 여러 가지 방법으로 전달 될 수 있지만 가장 일반적인 방법으로 재조합 아데노(rAAV)와 같은 바이러스 벡터를 사용한다. 유전자 치료요법은 질병의 근본 원인을 치료하는 고도의 기술이다.

이와관련, 화이자의 글로벌 연구개발 총책임자 인 마이클 돌스텐(Mikael Dolsten) 박사는 “‘SB-525’를 이용해, 단 한 번의 치료로 혈우 환우에게 안정적이고 견고한 8번 응고인자를 제공 할 수 있다“며 “이 치료법은 동급 최강의 치료법이 될 수 있다고 믿는다”고 말했다.

앞서, 미FDA는 이달 초 ‘SB-525’ 치료제에 대해, ‘난치병 신약’ 지휘를 부여하면서 ‘임상 시험용 신약 개발’을 승인한바 있다. 이에 따라 혈우병 A형 환자의 유전자 치료법을 평가하는 1/2상 임상시험은 금년 말 또는 내년 초에 임상 참여환자의 등록이 시작될 전망이다.

화이자와 상가모, 양사는 상호 계약을 통해 모든 후속 연구와 개발 그리고 마케팅까지 화이자가 도맡기로 했다. 또한 임상연구는 화이자가 상가모에 라이센스 계약 착수금을 지원하면서 곧 시행 될 예정이다.

화이자의 희귀질환연구단(Rare Disease Research Unit)을 이끌고 있는 그렉 라로사(Greg LaRosa) 박사는 “‘SB-525’의 초기 데이터는 혈우병 치료가 새로운 시대로 접어들었음을 보여 줬다”며 “이제는 결핍된 응고인자를 매주 한 두 번씩 투여하는 것이 아니라, 혈우병이 완치될 수준의 유전자를 단 한 번의 투여로 끝낼 수 있는 치료법”이라고 말했다.