[뉴스파인더 헤모라이프팀 유성연 기자] 일주일에 한번만 투약해도 되는 효과적인 혈우병 8인자 치료제 개발이 아쉬움 속에 실패 했다. 반면 이번 임상을 통해서 핵심적인 ‘폴리센(PolyXen) 플랫폼 기술’의 안전성을 재확인하는 성과를 거뒀다.

혈우병 치료제의 글로벌 기업 샤이어와, 세네틱 바이오사이언스(Xenetic Biosciences)는 보다 개선된 혈우병 치료제 개발에 나서면서 ‘폴리센(PolyXen) 플랫폼 기술’을 적용한 8인자 ‘롱액팅 치료제’ ‘SHP656’의 임상을 진행해 왔다. 그러나 ‘주1회 투약 효과’라는 임상 목표는 달성하지 못했다.

임상 명칭 ‘SHP656’라는 이 물질은 혈우병 A형 환자들에게 지금까지 출시된 치료제보다 ‘개선된 롱액팅 치료제’라는 기대를 받아왔다. 주 1회 투여가 가능한 8인자 치료제가 출시된다면 현재 2-3차례 예방요법을 하고 있는 환자들에게 큰 변화가 있을 것이라는 기대가 있었기 때문이다.

그러나 ‘SHP656’는 1/2상 임상시험에서 ‘주간 투약 기준’을 충족시키지 못했다. 이 연구의 시작은, 약물의 효능과 약물 동태학적 데이터(체내에서의 대사 등 약물의 작용)가 확장 반감기 유전자재조합 제제의 프로파일과 동일하였고, 이 약물이 신체에서 더 오랫동안 지속되면서 반감기가 연장될 것이라는 기대를 모으며 시작됐지만 목표를 달성하지 못한 것.

세네텍(Xenetic)사에 따르면, 임상시험은 기대한 것만큼의 성공을 거두지 못했다 면서도 이 연구에서 약물 관련 부작용은 보고되지 않았다고 밝혔다.

세네텍의 스콧 맥과이어(Scott Maguire) 대표는 “이번 1/2상 임상연구에서 주 1회 사용이라는 주요한 목표를 달성하지 못했다”면서도 “폴리센(PolyXen) 기술은 부작용 없이 반감기를 성공적으로 확장시키는 플랫폼이 분명하다”고 말했다.

◇ ‘폴리센(PolyXen)’ 플랫폼 기술은 부작용 없는 반감기 롱액팅 기술

‘폴리센(PolyXen)’ 플랫폼 기술은 폴리시알릭 산 (PSA, 생물체에서 발견되는 생분해성 고분자)을 치료용 혈액응고 인자와 결합시켜서 화학 물질 대사를 향상시키고 생물학적 분자의 활성 수명을 연장시키는 첨단기술이다. 이 기술로 혈우병 치료제의 반감기를 늘리게 되면 혈우병 환자들은 매주 2~3차례씩 정맥주사 하지 않아도 된다. 1주일에 단 한번, 아니 그 이상의 긴 투약기간이 가능할 수도 있다는 관측이 나오기도 했다.

‘폴리센(PolyXen)’ 플랫폼 기술은 8번 응고인자의 반감기를 연장시키는 ‘혁신적인 분자’로서 약물을 개발하여 주1회 치료를 제공하거나 더 높은 활성 수준으로 도달하여 더 큰 효능을 수 있다.

맥과이어 박사는 이 연구에 대해 “인체 임상시험 환경에서 ‘폴리센(PolyXen)’이 약리학적 활동에 양호한 안전성과 내약성 프로파일을 유지하면서 생물 치료제로 반감기를 연장한 두 번째 사례”라고 말했다.

그러면서 그는 “샤이어의 ‘SHP656 프로그램’의 데이터는 우리의 핵심기술인 ‘폴리센(PolyXen)’ 기술의 플랫폼이 광범위하게 계속 지원될 것이라고 믿고 있으며, 검증된 플랫폼을 사용하여 점점 더 높은 파트너쉽을 구축하는 데 주력하고 있다”고 말했다. 이어 “우리는 샤이어와의 지속적인 관계를 소중히 여기며 샤이어 포트폴리오에서 폴리센(PolyXen)의 다른 잠재적 가치를 기대한다“고 덧붙였다.

샤이어 글로벌 연구개발 책임자인 필립 비커스(Philip Vickers) 박사는 “이번 결과에 실망했지만 이번 연구를 통해 얻은 지식에 힘입어 출혈질환 환자의 치료환경을 개선시키는 데 전념을 다하고 있다”며 “폴리시알릭 산(polysialic acid)기술의 잠재적인 응용 프로그램을 감안할 때, 미래 협력에 대해 모색할 것”라고 말했다.

한편, 샤이어는 국내에서 혈우병 8인자 반감기 롱액팅 치료제 인 ‘아디노베이트’를 임상 중에 있으며 임상에 참여하고 있는 환자는 대체적으로 출혈없이 만족스러운 평가를 내놓고 있는 것으로 알려졌다.