▲ 식약처 주최 2017 GBC에서 '치료에서 완치로 : 헬스케어 이노베이션의 최종 목표를 향한 끝없는 노력' 발표를 하고 있는 화이자 마이클 고틀러 사장

[뉴스파인더 헤모라이프팀 이강욱 기자 / 사진=하석찬 기자] 지난 6월 28일부터 30일까지 인터콘티넨탈서울코엑스호텔에서 ‘2017 글로벌 바이오 컨퍼런스’(GBC) 행사가 식품의약품안전처 주최로 진행되었다. 4차산업혁명 시기의 도래에 발맞추어 바이오의약품의 현주소를 짚어보고 미래 발전상을 그려보는 자리로 마련된 이번 컨퍼런스에서는 혈우병 및 희귀질환 관련 연구에 대한 발표도 다수 포함되어 희귀질환에 대한 학계와 산업계의 관심을 반영했다.

▲ 2017 GBC에는 제약업계 관계자뿐만 아니라 의사, 약사, 학생과 공무원, 관련 환자들까지 폭넓은 참가자들이 참가해 무료로 우수한 석학들의 강연과 토론을 들었다.

눈여겨볼 만한 세션이 몇 있었는데, 28일 '4차산업혁명의 중심, 바이오의약품' 세션에서 발표된 화이자제약의 마이클 고틀러 희귀질환 사업부문 글로벌 총괄사장의 '치료에서 완치로 : 헬스케어 이노베이션의 최종 목표를 향한 끝없는 노력' 강연도 그 중 하나였다.

화이자제약은 샤이어, GSK 등과 함께 글로벌 희귀질환치료제 연구•생산을 선도하고 있는 기업으로, 국내에도 혈우병치료제 2종을 공급하고 있고 9인자와 8인자 혈우병에 대한 유전자치료 임상시험 소식을 순차적으로 가장 먼저 전하고 있어 기대감을 자아내고 있다.

▲ 약학계 세차례 변화의 물결을 설명하는 고틀러 사장

강연 서두에서 고틀러 사장은 "십 수년 전만 해도 유전자를 환자치료에 활용하는 것은 꿈에 불과했다"고 말하면서 미세분자의약품과 바이오의약품으로 이어져 온 약학계의 1,2차 혁명이 이제 유전자치료라는 세번째 물결로 이어져오고 있음을 설명했고, "3차 혁명은 유전자치료(Gene Therapy), 유전자편집(Gene Editing), RNA간섭(RNAi)이라는 세 방향으로 이루어지고 있다"고 밝혔다.

그는 "2000년대 초반만 하더라도 1억불의 들여야 게놈서열분석을 할 수 있었는데 최근에는 1천불의 비용으로 분석을 해 낼 수 있을 만큼 유전자 연구가 대중화되고 많은 파생연구에 활용되고 있다"고 말하면서 유전자치료에 관한 임상시험과 논문, 출판물이 최근들어 급격하게 늘어나고 있음을 밝혀 유전자치료연구 활성화의 현황을 단적으로 설명했다. 

▲ 2000년 이후 게놈서열분석 비용의 변화를 보여주는 슬라이드

또한 고틀러 사장은 "유전자치료연구는 향후 단계적으로 영역을 확장할 것이 예상되며, 현재 미국에서는 유전적 눈질환에 대해 완치사례가 축적되고 있다"고 밝혔고 "2020년에는 혈우병, 2025년에는 근이영양증, 2030년에는 알츠하이머(치매) 등도 유전자치료로 극복될 것으로 전망된다"고 제약계의 연구성과를 짚었다. 특히 화이자와 스파크세라퓨틱스의 공동연구로 진행되고 있는 혈우병 9인자 유전자치료의 임상시험에 대해서 "10명의 중증환자를 대상으로 1년간 시험한 결과, 1회 주입(20분 소요)으로 경증 정도의 응고인자 수치가 유지됐고 더이상 주입이 필요하지 않았다"고 발표했다. 

▲ 5년주기로 유전자치료의 범위가 확대될 것을 설명하는 슬라이드

그는 "다른 회사나 연구소와의 전통적 기술제휴가 아닌 듀크사(Duke)와 같은 곳과의 제휴를 통해 질병완치에 따른 치료제 가치책정에 대해서도 공동연구를 진행하고 있다"고 밝혀 유전자치료를 통한 혈우병 완치가 가까운 현실로 다가왔음을 느끼게 했다. 이어 "1회 치료로 완치가 된다면 평생 투여할 약가 전체가 인정될 수 있는가, 이것을 지원하기 위해 사회적으로 어떤 정책이 필요한가에 대해서도 연구가 진행되고 있으며 한국은 국가 건강보험이 있어 비교적 수월할 수 있겠지만 사보험으로 치료비를 내는 나라에서는 모기지론과 같은 완치제 관련 대출이 필요할지도 모른다"고 전해 눈길을 끌었다.

▲ 현재 화이자가 제휴하고 있는 대표적인 연구소와 기관들

고틀러 사장은 마지막으로, "전세계 인구의 1/15에 해당하는 약 3억5천만명이 7000여 종의 희귀질환을 앓고 있으나 이 중 5%만이 인증된 치료제를 사용하고 있다"면서 "가능성을 믿고 있는 이들 희귀질환 환자들과 가족들을 위해 연구를 계속해 나가겠다"고 강연을 마무리했다.

그는 29일에도 한국화이자제약 사옥에서 'Meet the Media 행사'를 열어 미디어에 화이자제약의 최근 연구성과와 계획에 대해 해설하는 자리를 가졌다.

GBC 이틀째인 29일은 백신포럼과 유전자재조합단백질제제포럼, 세포&유전자치료제포럼과 혈액제제 포럼 등 주제별 세션이 동시에 진행되어 참가자들의 관심에 따라 선택해 들을 수 있도록 진행되었다.

▲ GBC 강의를 들으며 취재하고 있는 하석찬 기자

이 중 '세포&유전자치료제포럼'에서는 혈우병치료를 포함한 최근의 유전자교정기술 동향과 미래 발전방향에 대한 구체적인 연구성과들이 발표되었다. 또한 '혈액제제포럼'에서는 한국, 일본, 중국, 호주의 혈장분획제제 현황과 혈액관리의 차이점에 대한 상세한 연구자료가 공개되었고, 질병에 결렸던 사람의 '회복기 혈장'을 새로운 감염질환 치료에 이용하는 방안에 대한 호주 TGA사의 연구에 대해서도 발표가 있었다.

‘2017 글로벌 바이오 컨퍼런스’는 30일까지 2박3일간 진행되면서, 바이오의약품의 현재와 미래를 조명하고 4차산업혁명의 파도를 넘고 있는 세계인들의 이에 대한 관심을 생생히 확인할 수 있는 자리였다.

▲ 첫날 기조강연은 모든 참가자들이 함께 듣는 형태로 구성되었다.

▲ 유전자치료에 관한 임상시험(좌측 도표)은 1990년대부터 활발해졌고, 유전자편집과 RNAi에 관한 임상시험도 최근 활성화되고 있다.

▲ 고틀러 사장은 최근 동물시험이 진행된 근이영양증 치료제의 성과에 대해서도 발표했다.

▲ ‘모든 환자가 중요하다(Every Patient Counts)’라는 화이자의 구호를 해설하고 있는 고틀러 사장

▲ 고틀러 사장과 기념촬영하고 있는 한국화이자제약 관계자들

▲ 휴식시간에 컨퍼런스장 로비를 가득 채운 참가자들