[뉴스파인더 헤모필리아 라이프 팀 유성연 기자] 기존 혈우병 치료제로 출혈 조절이 되지 않는 ‘항체’ 혈우병 환자의 치료제 개발에 정부가 나섰다.

(재)범부처신약개발사업단(단장 주상언)은 전임상 후보 물질 도출을 위한 지원 과제로 국내 바이오벤처 기업 ㈜알테오젠(대표이사 박순재)의 혈우병 항체 치료제 ‘ALT-Q2’를 선정하고 지난 29일 협약식을 맺었다.

앞서 (재)범부처신약개발사업단은 국가 R&D사업으로, 2020년까지 글로벌 신약을 10개 이상 개발한다는 목표로 구성된 글로벌 신약개발 프로젝트다. 이 사업은 미래창조과학부, 산업통상자원부, 보건복지부가 부처 간 R&D 경계를 초월해 활동하고 있다.

정부지원으로 선정된 알테오젠의 ‘ALT-Q2’ 치료제는 ‘NexP 융합기술’을 적용해 ‘롱액팅 항체(제7 혈액응고인자) 치료제’ 개발의 가시적인 성과를 거뒀다. ‘ALT-Q2’는 동물시험을 통해 기존의 ‘노보세븐’ 보다 최장 6배 이상 반감기가 늘어난 것이다.

이에따라, 알테오젠은 자사의 차세대 롱액팅 기술인 ‘NexP 융합기술’을 활용해 기존 물질인 ‘노보세븐’보다 반감기가 월등히 증가된 제품을 개발 중이다. 아울러, 알테오젠의 'NexP 융합기술' 관련 연구논문이 올 초 세계적인 학술지인 <Glycoconjugate Journal>에 게재되면서 기술의 신뢰성을 인정받았다.현재 국제혈우사회에서 유전자재조합 항체 치료제는 노보노디스크제약의 노보세븐(NovoSeven)이 유일하다. 반면 반감기가 2~3시간 정도로 짧고, 가격도 상당히 고가이기 때문에 항체 환자들이 적절한 치료를 받기에 많은 어려움이 따랐다.

◇ 항체 치료제, 성공 여부도 중요하지만, ‘시점’도 중요

‘ALT-Q2’가 개발에 성공을 거두면 국내외에서 큰 조명을 받게 될 것으로 보인다. 특히 국내 기술에 의해 글로벌 신약이 나온다는 것은 매우 역사적인 성과이다. 관건은 개발 성공의 가능성 뿐 아니라, 개발 시점도 매우 중요한 관심사이다.

‘노보세븐을 대체한 최초의 물질’이라는 타이틀은 사실상 어렵다. 벌써 3상 임상단계까지 진행된 로슈社의 ‘ACE910’을 비롯해서, 각국의 혈우병 치료제 메이저社들이 ‘항체’ 치료제에 높은 기술을 보유하고 있고, 다양한 임상을 계획하고 있어 ‘ALT-Q2’가 이들의 속도전을 어떻게 따라갈 것인가만 남아 있다.

가장 빨리 출시될 것으로 보이는 ‘ACE910’은 최근 부작용사례로 몸살을 앓았다. 그러나 보고된 부작용은 기존의 치료제에서도 나타났었던 이상반응으로 알려지면서 재차 임상에 박차를 가하고 있다. 현재 ‘ACE910’는 글로벌 임상이 진행되고 있으며 국내에서도 신촌세브란스 병원에서 모니터링이 진행되고 있다.

최근, 혈우병 치료제 관련 ‘국내 독자기술’ 소식이 언론을 통해 심심치 않게 소개되고 있다. 진행되고 있는 임상과 계획된 외국산 치료제의 국내도입 등이 마무리 단계에 이르면서 향후 1-2년 내에 국내 혈우사회에는 치료제의 상당한 변화가 있을 것으로 전망된다.